”Vi hade naturligtvis hoppats på ett annat resultat.”, säger Peter Nordkild, vd för Asarina Pharma. ”Till alla kvinnor som lever med PMDS vill jag uttrycka min besvikelse över studieresultatet. Inom Asarina Pharma är vi djupt medvetna om det enorma behovet av en effektiv behandling mot PMDS, liksom sjukdomens mycket komplexa symptombild. Vi hoppas att vår forskning kring allopregnanolon kommer att spela en roll i den ökande förståelsen av PMDS och att studien har varit värdefull för att öka medvetenheten om och uppmärksamheten kring detta svåra tillstånd.”
Asarina Pharmas medicinska chef, Märta Segerdahl: ”Det är betryggande att se att Sepranolon fortsatt visat sig vara säkert och väl tolererat. Nivåerna av allopregnanolon är förhöjda i hjärnan både vid menstruell migrän och Tourettes syndrom, och Sepranolon är en kroppsegen substans som hämmar effekten av allopregnanolon. Vi är fortsatt optimistiska att Sepranolon kan utvecklas som en effektiv behandling för Tourettes syndrom och menstruell migrän.”
OM STUDIEN
Fas IIb-studien var en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som genomförts vid 14 studiecentra i Sverige, Storbritannien, Polen och Tyskland. Den inkluderade 206 patienter med en genomsnittlig ålder av 33 år som randomiserades efter avslutad screening. 547 menstruationscykler har utvärderats, genomsnittlig menstruationscykellängd i baslinjecyklerna var 28,1 dagar med 90 procent av cyklerna med mindre än ± 2 dagars skillnad i cykellängd. Patienterna tog sina 0,4 ml injektioner med en förfylld engångsspruta. Patienterna fick en av två dosnivåer, 10 eller 16 mg per dos. Behandlingen påbörjades 14 dagar före uppskattad start av nästa menstruation, och därefeter varannan dag under lutealfasen fram till menstruationens början, dock högst 7 doser per cykel. Patienterna fyllde i ett formulär dagligen med en skattning av svårighetsgraden av sina problem, DRSP (daily rating of severity of problems), av 11 PMDS-symptom.
Studiens primära utfallsmått beräknades utifrån den totala symptompoängen för sen lutealfas (LmaxSum21), som skillnaden mellan medelvärdena för två baslinjecykler och medelvärdet i behandlingscyklerna. Skillnaden i poäng jämfördes mellan aktivt behandlade och placebobehandlade patienter. Före behandling var den genomsnittliga poängen 85 poäng, vilket motsvarar måttliga till svåra PMDS-symtom. Studiebehandling minskade symptomen med 27,9 poäng i placebogruppen, jämfört med 30,3 i Sepranolon-gruppen, vilket resulterade i minimala till milda PMDS symptom under behandlingen. Det uttalade placebo-svaret kan bero på att vissa studiepatienter fått mer positiv uppmärksamhet för sin sjukdom än dom fått under många år tidigare.
Sammantaget togs mer än 2 000 doser Sepranolon under studien. En av fem patienter rapporterade obehag på injektionsstället, ingen rapporterade allvarliga obehag. Sammantaget visar studiedata att Sepranolon tolererades väl utan några observerade säkerhetsfynd.
Sammanfattningsvis uppfyllde Asarina Pharmas fas IIb PMDS-studie inte de primära eller sekundära utfallsmåtten. Emellertid visade Sepranolongruppen en numerisk förbättring av alla symtom jämfört med placebo, även om dessa skillnader inte nådde statistisk signifikans.
ASARINA PHARMAS FORTSATTA UTVECKLING
Asarina Pharma fortsätter den fullt finansierade utvecklingen genom fas II av Sepranolon inom indikationerna menstruell migrän och Tourettes syndrom. Studien i menstruell migrän har hittills inkluderat 80% av den planerade studiepopulationen. Trots de restriktioner som för närvarande råder på grund av Covid-19 ser vi positivt på att kunna presentera initiala resultat som planerat under våren 2021.
En webcast med möjlighet att ställa frågor kommer att hållas kl. 9.30 den 22 april: https://streamfabriken.com/2020-04-22-asarina-pharma-press-conference